Leki rekomendowane do zatwierdzenia
Komitet przyjął pozytywną opinię dla następujących preparatów:
- Akeega (niraparib/octan abirateronu) – w leczeniu opornego na kastrację raka gruczołu krokowego z przerzutami i mutacjami BRCA 1/BRCA 2.
- Elfabrio (pegunigalzydaza alfa) – do leczenia choroby Fabry’ego, rzadkiej choroby genetycznej, która wynika z gromadzenia się pewnego rodzaju tłuszczu w komórkach organizmu.
- Hyftor (syrolimus) – w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy, łagodnej zmiany naczyniowej skóry składającej się z tkanki włóknistej skóry i naczyń krwionośnych. Hyftor jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci powyżej szóstego roku życia.
- Opzelura (ruksolitynib) – w leczeniu bielactwa niesegmentowego, choroby skóry charakteryzującej się występowaniem odbarwionych plam na skórze. Opzelura jest wskazana w leczeniu dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat.
- Tibsovo (iwosydenib) – w leczeniu nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej, nowotworu krwi i szpiku kostnego oraz w leczeniu miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych.
- Vafseo (vadadustat) – w leczeniu objawowej niedokrwistości u osób dorosłych z przewlekłą chorobą nerek poddawanych dializie podtrzymującej.
- Bekemv (ekulizumab) – lek biopodobny do leczenia nocnej napadowej hemoglobinurii u dorosłych i dzieci. Napadowa nocna hemoglobinuria jest zagrażającą życiu chorobą genetyczną, która powoduje rozpad krwinek czerwonych, co prowadzi do różnych komplikacji medycznych. Bekemv jest pierwszym lekiem biopodobnym zatwierdzonym dla tej substancji czynnej. W przeciwieństwie do produktu referencyjnego, Bekemv jest przeciwwskazany u pacjentów z dziedziczną nietolerancją fruktozy oraz u dzieci poniżej drugiego roku życia.
Czytaj także: Spotkanie CHMP – styczeń 2023
Zalecenia dotyczące rozszerzenia wskazania terapeutycznego
Komitet zalecił cztery rozszerzenia wskazań dla leków, które są już dopuszczone do obrotu w Unii Europejskiej (UE): Esbriet, Libtayo, Rinvoq i TachoSil.
Wycofanie wniosków
Wycofano wniosek o rozszerzenie wskazania terapeutycznego preparatu Buvidal w leczeniu bólu przewlekłego (długotrwałego) u osób uzależnionych od opioidów.
Czytaj także: Zmiany refundacyjne w hematologii – styczeń 2023
Ponowne rozpatrzenie rekomendacji
Wnioskodawca Sohonos* zwrócił się o ponowne rozpatrzenie opinii EMA ze stycznia 2023 r. Po otrzymaniu uzasadnienia wniosku Agencja ponownie rozpatrzy swoją opinię i wyda ostateczną rekomendację.
Czytaj także: Nowa lista leków refundowanych – marzec 2023
Źródło: EMA
