Nocna napadowa hemoglobinuria – pierwsza doustna monoterapia

EMA zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) leku Fabhalta (iptacopan), doustnego leku dla dorosłych z napadową nocną hemoglobinurią (NNH) i niedokrwistością hemolityczną.
Benzodiazepiny u pacjentów geriatrycznych (fot. shutterstock.com)

NNH to rzadka choroba genetyczna, która powoduje przedwczesny rozpad czerwonych krwinek (niedokrwistość hemolityczna) i potencjalnie zagraża życiu. Objawy choroby obejmują zmęczenie, ból ciała, zakrzepy krwi, krwawienie i duszność. Napadową nocna hemoglobinuria na ogół pogarsza się z czasem i pacjenci często wymagają transfuzji czerwonych krwinek.

Czytaj także: Hiperalgezja indukowana opioidami – paradoks leczenia przeciwbólowego

Standardowe leczenie

Standardowym leczeniem NNH są przeciwciała monoklonalne anty-C5 (ekulizumab lub rawulizumab), zwane inhibitorami dopełniacza, podawane we wlewie podskórnym lub dożylnym. Mniejszość pacjentów z NNH leczonych inhibitorami dopełniacza cierpi na resztkową niedokrwistość hemolityczną i wymaga transfuzji krwi.

Mechanizm działania nowego leku

Substancją czynną leku Fabhalta jest iptakopan, inhibitor proksymalnego dopełniacza. Iptakopan działa na czynnik B, selektywnie hamuje alternatywny szlak dopełniacza i zapobiega zniszczeniu czerwonych krwinek w naczyniach krwionośnych (hemoliza wewnątrznaczyniowa) oraz w wątrobie i śledzionie (hemoliza zewnątrznaczyniowa).

Czytaj także: Levosimendan Kabi – wycofanie z obrotu

Przeprowadzone badania

Zalecenie EMA opiera się na wynikach dwóch badań III fazy. Głównym badaniem było randomizowane, otwarte badanie do którego włączono 97 pacjentów z NNH z niedokrwistością resztkową, którzy otrzymywali schemat anty-C5 przez co najmniej 6 miesięcy przed randomizacją. Pacjenci otrzymywali iptakopan w monoterapii lub kontynuowali leczenie anty-C5 przez 24 tygodnie. Leczenie produktem Fabhalta było znacząco skuteczniejsze w porównaniu ze schematem anty-C5.

Drugie badanie było jednoramiennym badaniem z udziałem 40 pacjentów z NNH leczonych produktem Fabhalta, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem dopełniacza. W 24. tygodniu u 31 z 33 pacjentów podlegających ocenie uzyskano poprawę stężenia hemoglobiny. Żaden pacjent nie wymagał transfuzji.

Czytaj także: Benzodiazepiny u pacjentów geriatrycznych

Działania niepożądane

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów leczonych lekiem Fabhalta były zakażenie górnych dróg oddechowych, ból głowy i biegunka.

Lek z dużym potencjałem

Fabhalta otrzymała wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) EMA, który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.

Opinia przyjęta przez CHMP stanowi pośredni krok na drodze firmy Fabhalta do dostępu do leku dla pacjentów.  Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.

Źródła: EMA

logo