84 POZYTYWNE OPINIE
Jak wynika z przygotowanego raportu, EMA wydała w 2018 roku 84 pozytywne opinie w celu dopuszczenia do obrotu leków przez Komisję Europejską . Prawie 6 % wydanych opinii było negatywnych. W 10 przypadkach, aplikacja nie została nawet rozpatrzona.
Wśród pozytywnie zaopiniowanych przez Agencję leków, prawie połowa z nich posiada nową substancję czynną, co stanowić może przełom w leczeniu wielu chorób.
W onkologii zatwierdzono z nową substancją czynną:
- Alunbrig
- Braftovi
- Erleada
- Imfinzi
- Kymriah
- Mektovi
- Nerlynx
- Poteligeo
- Rubraca
- Verzenios
- Yescarta
W neurologii:
- Aimovig
- Emgality
- Onpattro
- Rxulti
- Tegsedi
W hematologii natomiast:
- Besremi
- Cablivi
- Hemlibra
- Jivi
- Lusutrombopag Shionogi
- Mylotarg
Warto podkreślić, że bardzo duże znaczenie w farmakoterapii chorób rzadkich ma pozytywna opinia EMA i oznaczenie kategorią Orphan Drug 21 zaopiniowanych pozytywnie leków. Są to m.in:
- Namuscla- leczenie miotonii u dorosłych pacjentów z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi
- Lamzede – stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej (ETZ) u pacjentów z łagodną do umiarkowanej alfa-mannozydozą
- Mepsevil – w farmakoterapii mukopolisacharydozy typu VII
ATMP
Z przedstawionego raportu wynika, że Agencja w 2018 pochyliła również nad nową kategoria produktów leczniczych wytwarzanych w oparciu o terapię genową, somatyczną komórkową lub inżynierię tkankową. Są to produkty ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) o których wspominaliśmy tutaj. Leki ATMP oferują przełomowe, nowe możliwości leczenia chorób i są szczególnie ważne w przypadku ciężkich, nieuleczalnych lub przewlekłych chorób, o których świadczą konwencjonalne metody leczenia.
W farmakoterapii nowotworów pozytywna decyzja dla ATMP została przyznana Kymriah i Yescarta. To pierwsze dwa chimeryczne receptory antygenowe (CAR) T-komórkowe w UE, przeznaczone do leczenia niektórych nowotworów krwi. Kymriah i Yescarta również są pierwszymi leki wspieranymi przez EMA Priority Program Medicines (PRIME), który otrzymał pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). W leczeniu dorosłych i dzieci z dziedziczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją genu RPE65 zaaoprobowano Luxturnę.
Cały raport dostępny jest tutaj.
Źródło: EMA
