Kaftrio może być stosowany w przypadku pacjentów homozygotycznych pod względem mutacji F508del w genie CFTR lub u heterozygotów dla F508del w genie CFTR z mutacją warunkującą minimalną funkcję CFTR (MF). Pozytywna opinia jest szansą na leczenie osób chorych, szczególnie z mutacjami MF dla których nie ma obecnie dostępnego leku.
Kaftrio składa się z trzech substancji. Są to: eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor, które działają poprzez zwiększenie aktywności białka CFTR i poprawę jego funkcji. Terapia potrójnym preparatem to pierwsze leczenie, które jest skuteczne u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją F508del na jednym allelu i mutacją MF na drugim allelu. U tych pacjentów nie produkuje się białka CFTR. Kaftrio jest również przeznaczony dla pacjentów homozygotycznych pod względem mutacji F508del. Te dwie grupy stanowią największy odsetek chorych na mukowiscydozę.
Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu zbadano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem ponad 500 pacjentów. Oba badania wykazały klinicznie znaczącą poprawę funkcji płuc u pacjentów i zmniejszenie stężenia „słonego potu”.
Najczęstszymi zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były: ból głowy, biegunka i zakażenie górnych dróg oddechowych.
Pozytywna opinia CHMP zostanie przesłana do Komisji Europejskiej w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE (czytaj także: Dawkowanie metotreksatu — materiały edukacyjne).
Źródło: EMA
