ZOLGENSMA – Śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby

Zolgensma zalicza się do tzw. terapii genowych i jest stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Firma Novartis w porozumieniu z Europejską Agencją Leków i Urzędem Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych przekazała nowe informacje dotyczące jej działań niepożądanych.

Podsumowanie najważniejszych informacji

Firma Novartis w porozumieniu z Europejską Agencją Leków i Urzędem Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych przekazała następujące informacje:

  • U pacjentów leczonych onasemnogenem abeparwowek zgłaszano śmiertelne przypadki ostrej niewydolności wątroby.
  • Należy monitorować czynność wątroby przed leczeniem i w regularnych odstępach przez co najmniej 3 miesiące po infuzji.
  • Należy niezwłocznie ocenić stan pacjentów, u których doszło do pogorszenia wyników badań czynności wątroby i (lub) wystąpiły przedmiotowe lub podmiotowe objawy ostrego przebiegu choroby.
  • Jeśli u pacjentów nie wystąpi wystarczająca odpowiedź na kortykosteroidy, należy skonsultować się z gastroenterologiem lub hepatologiem dziecięcym i rozważyć dostosowanie schematu leczenia kortykosteroidami.
  • Nie należy zmniejszać dawki kortykosteroidów do czasu, gdy wyniki badań czynności wątroby będą w normie (prawidłowy wynik badania fizykalnego, stężenie bilirubiny całkowitej oraz aktywność AlAT i AspAT poniżej 2 × GGN).
  • Należy poinformować opiekunów o poważnym ryzyku uszkodzenia wątroby i potrzebie okresowej kontroli czynności wątroby.

Czytaj także: Stanowisko Janssen Polska w sprawie braku zmian w programie lekowym B.56 

Dodatkowe informacje dotyczące bezpieczeństwa

Komunikat firmy Novartis informuje, że hepatotoksyczność zgłaszana po zastosowaniu onasemnogenu abeparwowek często objawia się nieprawidłową czynnością wątroby w postaci zwiększonej aktywności transaminaz (AspAT, AlAT), zgłaszano jednak występowanie ostrego ciężkiego uszkodzenia wątroby lub ostrej niewydolności wątroby, w tym przypadków śmiertelnych.

Profilaktyka 

W przekazanej informacji możemy przeczytać, że mechanizm leżący u podstaw tych zaburzeń ma prawdopodobnie związek z wrodzoną i (lub) nabytą odpowiedzią immunologiczną na wektor. Dlatego zaleca się profilaktyczne stosowanie kortykosteroidów oraz monitorowanie czynności wątroby przed podaniem leku i regularnie przez co najmniej 3 miesiące po infuzji onasemnogenu abeparwowek. Postępowanie to obejmuje cotygodniowe monitorowanie czynności wątroby w pierwszym miesiącu po infuzji i przez cały czas stopniowego zmniejszania dawki kortykosteroidu, następnie co dwa tygodnie przez kolejny miesiąc, a w pozostałym okresie – w zależności od wskazań klinicznych.

Pacjenci z objawami zaburzeniami czynności wątroby

Pacjenci z przedmiotowymi lub podmiotowymi objawami sugerującymi zaburzenia czynności wątroby powinni zostać niezwłocznie zbadani w kierunku uszkodzenia wątroby. Jeśli u pacjentów nie wystąpi wystarczająca odpowiedź na leczenie kortykosteroidami, należy skonsultować się z gastroenterologiem lub hepatologiem dziecięcym. Należy rozważyć dostosowanie schematu leczenia kortykosteroidami, w tym dłuższy czas trwania leczenia i (lub) zwiększenie dawki lub wydłużone w czasie, stopniowe odstawianie kortykosteroidu w ramach postępowania z hepatotoksycznością – czytamy na koniec komunikatu.

Czytaj także: Trastuzumab derukstekan – EMA zaleca rozszerzenie wskazań terapeutycznych 

Źródło: URPL

 


Warning: Undefined property: stdClass::$activity_comments in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 240

Warning: Attempt to read property "comments" on null in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 475

Warning: Attempt to read property "reactions" on null in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 477

Warning: Attempt to read property "smileys" on null in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 479

Warning: Attempt to read property "details" on null in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 481

Warning: Attempt to read property "activity_id" on null in /home/customer/www/aptekaszpitalna.pl/public_html/wp-content/plugins/famacja-net-klient/klient.php on line 483
logo