Narodowy Instytut Onkologii w Stanach Zjednoczonych szacuje, że w 2018 r. około 19 520 osób zostanie zdiagnozowanych w kierunku AML, a około 10 670 pacjentów z AML umrze na tę chorobę.
Daurismo to inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog, który odgrywa istotną rolę w powstawaniu i rozwoju wielu typów nowotworów.
Wskazanie dla glasdegibu dotyczy dorosłych w wieku 75 lat i starszych lub u których występują choroby współistniejące mogące uniemożliwiać stosowanie intensywnej chemioterapii.
Nowa rejestracja została oparta na wynikach bezpieczeństwa i skuteczności z fazy 2 badania BRIGHT, w którym losowo przyporządkowano 111 pacjentów z nowo zdiagnozowaną AML (randomizacja w stosunku 2: 1) do leczenia Daurismo+LDAC lub tylko LDAC.
W badaniu mierzono całkowity czas przeżycia (overall survival – OS) od daty randomizacji do śmierci z dowolnej przyczyny.
Szacowany średni całkowity czas przeżycia wynosił 8,3 miesiąca u pacjentów leczonych kombinacją Daurismo + LDAC w porównaniu z 4,3 miesiąca w przypadku pacjentów leczonych wyłącznie LDAC.
Lek Daurismo posiada również oznaczenie Orphan Drug – leku sierocego nadane przez Europejską Agencję Leków (EMA). Agencja przypisuje to oznaczenie do leków, które mogą być stosowane do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia rzadkiego, ale zagrażającego życiu lub przewlekłego stanu, który dotyka od 5 000 do 10 000 osób w Unii Europejskiej.
Źródło:FDA
