Kymriah (tisagenlecleucel) i Yescarta (axicabtagene ciloleucel) są zaawansowanymi terapiami raka krwi. Należą one do nowej generacji spersonalizowanych immunoterapii przeciwnowotworowych, które polegają na gromadzeniu i modyfikowaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta w celu leczenia raka.
Kymriah i Yescarta są również pierwszymi lekami wspieranymi w ramach programu PRIorities MEdicines (PRIME) EMA, aby uzyskać pozytywne opinie Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). Program zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mogą w znacznym stopniu zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów. Kymriah uzyskała uprawnienia do PRIME w dniu 23 czerwca 2016 r. w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Yescarta została zakwalifikowana do PRIME w dniu 26 maja 2016 r. w leczeniu rozlanego chłoniaka z dużych limfocytów B (DLBCL).
„Innowacyjne metody leczenia, takie jak limfocyty CAR-T, mogą zmienić perspektywy pacjentów z nowotworami, ale wiążą się z nowymi wyzwaniami naukowymi i regulacyjnymi” – zauważył dr Tomas Salmonson, przewodniczący Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi . „Od samego początku pracowaliśmy nad ustanowieniem solidnego systemu gromadzenia danych w fazie po wydaniu pozwolenia, który byłby odpowiedni dla specyfiki tych dwóch leków. Wykorzystaliśmy szeroką gamę narzędzi (…) aby pacjenci mogli korzystać z tych innowacyjnych metod leczenia „.
Główne obawy dotyczące bezpieczeństwa związane z podawaniem komórek CAR-T to zespół uwalniania cytokin (CRS), który jest ogólnoustrojową odpowiedzią na aktywację i proliferację komórek CAR-T powodujących wysoką gorączkę i objawy grypopodobne oraz toksyczność neurologiczną. Oba mogą zagrażać życiu, a w niektórych przypadkach nawet śmiertelne. Strategie monitorowania i ograniczania skutków ubocznych zostały opisane w informacji o produkcie oraz w planie zarządzania ryzykiem, który jest integralną częścią pozwolenia. CRS można skutecznie leczyć za pomocą tocilizumabu.
Innym ważnym środkiem zarządzania ryzykiem dla Kymriah i Yescarta jest wykorzystanie rejestru pacjentów do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tych terapii, jako warunku pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Stosowanie rejestrów w celu wsparcia oceny stosunku korzyści do ryzyka w odniesieniu do produktów z ogniw CAR-T i ich działań po wydaniu pozwolenia zostało omówione podczas specjalnych warsztatów na początku 2018 r.
