Program lekowy dla pacjentów z wielotorbielowatością nerek: tolwaptan

Wielotorbielowatość nerek jest rzadką chorobą o podłożu genetycznym, charakteryzującą się obecnością mnogich torbieli o różnej wielkości oraz zaburzeniami struktury nerek. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, a jej główną przyczyną jest mutacja w genie policystyny, wpływająca na rozwój torbieli w nerkach. W przypadku, gdy choroba dotyczy obu nerek, jest niestety wadą letalną.
Tolwaptan to lek stosowany w programie lekowym u pacjentów z wielotorbielowatością nerek

Program lekowy finansowany przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) o nazwie „Leczenie autosomalnie dominującej postaci zwyrodnienia wielotorbielowatego nerek” ma na celu zapewnienie pacjentom z tą chorobą skutecznego leczenia, które spowolni postęp choroby oraz opóźni konieczność podjęcia dializoterapii. W ramach tego programu pacjenci mogą skorzystać z leku o nazwie międzynarodowej – tolwaptan.

Wielotorbielowatość nerek – charakterystyka i objawy

Wielotorbielowatość nerek jest genetycznie uwarunkowaną chorobą, w której nerkom towarzyszy obecność wielu torbieli o różnej wielkości. Te torbiele zaburzają prawidłową strukturę i funkcjonowanie nerek, co prowadzi do stopniowej utraty ich funkcji oraz często do nadciśnienia tętniczego. Wraz z postępem choroby, torbiele powiększają się, co prowadzi do zwiększenia objętości nerek i ucisku na ich tkankę miąższową. W rezultacie dochodzi do utraty funkcji nerek oraz rozwoju innych powikłań.

Zgodnie z obowiązującymi zaleceniami, chorzy z wielotorbielowatością nerek wymagają opieki wielokierunkowej, której elementem jest dieta. Wytyczne rekomendują dietę o umiarkowanej zawartości białka (0,75-1,0 g/kg/dzień), ponieważ nie wykazano, aby dieta niskobiałkowa (≤0,6 g/kg/dzień) spowalniała tempo progresji choroby.

Tolwaptan: celem terapii nim jest spowolnienie postępu choroby

Substancja lecznicza tolwaptan jest wybiórczym antagonistą receptora wazopresyny V2. To tzw. akwaretyk – lek moczopędny, który powoduje zwiększone wydalanie wolnej wody bez znaczącego zwiększenia wydalania elektrolitów. Działa poprzez blokowanie receptorów wazopresyny w kanalikach zbiorczych nerek, co prowadzi do zwiększonej diurezy wody oraz obniżenia stężenia sodu w moczu.

Lek został wprowadzony do programu lekowego dla pacjentów z autosomalnie dominującą postacią zwyrodnienia wielotorbielowatego nerek, którzy wykazują szybki postęp choroby. Przeznaczony jest dla dorosłych pacjentów w stadium niewydolności nerek od 1. do 3. w momencie rozpoczęcia leczenia. Tolwaptan pomaga spowolnić postęp choroby poprzez hamowanie wzrostu torbieli oraz zmniejszenie upośledzenia funkcji nerek.

Tolwaptan a monitorowanie zawartości wody i elektrolitów oraz stężenia sodu

Przed rozpoczęciem terapii tolwaptanem, konieczne jest skorygowanie ewentualnych zaburzeń stężenia sodu w surowicy, takich jak hiponatremia (zbyt niskie stężenie sodu) lub hipernatremia (zbyt wysokie stężenie sodu). Wszyscy pacjenci poddani terapii tolwaptanem powinni być regularnie monitorowani pod kątem zawartości wody i elektrolitów, aby uniknąć ryzyka odwodnienia oraz nieprawidłowego stężenia sodu w surowicy.

Tolwaptan a wydalanie kwasu moczowego i badania laboratoryjne

Tolwaptan wpływa na proces wydalania kwasu moczowego przez nerki. W związku z tym, zaleca się oznaczenie stężenia kwasu moczowego przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie jego trwania, w oparciu o ewentualne obserwowane objawy. To istotne, aby monitorować potencjalne zmiany w metabolizmie kwasu moczowego, co może mieć znaczenie zwłaszcza u pacjentów z już istniejącymi problemami związanych z gromadzeniem kwasu moczowego.

Zobacz także: Dawkowanie leków onkologicznych w leczeniu niewydolności nerek

Tolwaptan: wpływ na wątrobę

Tolwaptan może wpływać na funkcję wątroby. Działanie tolwaptanu może prowadzić do zwiększenia aktywności aminotransferaz alaninowej i asparaginowej we krwi. W rzadkich przypadkach może towarzyszyć temu również zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej. Dlatego też, regularne badania krwi mają istotne znaczenie w monitorowaniu funkcji wątroby podczas leczenia.

Tolwaptan: interakcje lekowe

Interakcje lekowe są istotnym aspektem, który trzeba mieć na uwadze podczas terapii tolwaptanem. Jednoczesne stosowanie leków będących inhibitorami lub induktorami enzymów CYP3A4 może wpływać na stężenie i działanie tolwaptanu. Inhibitory CYP3A4 takie jak ketokonazol, ciprofloksacyna, werapamil czy sok grejpfrutowy, mogą zwiększać stężenie tolwaptanu, co z kolei może prowadzić do wzrostu ryzyka działań niepożądanych. Z drugiej strony, silne induktory CYP3A4 jak ryfampicyna, karbamazepina, fenytoina mogą zmniejszać stężenie tolwaptanu i osłabiać jego skuteczność.

Rola Farmaceuty Klinicznego w programie lekowym o nazwie „Leczenie autosomalnie dominującej postaci zwyrodnienia wielotorbielowatego nerek”

Farmaceuta kliniczny odgrywa istotną rolę w opiece nad pacjentami uczestniczącymi w programie lekowym. Jego zaangażowanie pomaga zapewnić bezpieczne i skuteczne stosowanie leku oraz minimalizować ryzyko interakcji i działań niepożądanych. W ramach programu farmaceuta kliniczny może:

  1. Sprawdzić poprawność schematu dawkowania: upewnić się, że pacjent przyjmuje lek zgodnie z zaleceniami, w tym pierwszą poranną dawkę co najmniej 30 minut przed śniadaniem.
  2. Monitorować nawodnienie: przypominać pacjentowi o konieczności picia odpowiedniej ilości płynów z powodu zwiększonego wydalania wody związanego z działaniem leku.
  3. Śledzić objawy niepożądane: monitorować pacjenta pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, takich jak zmęczenie, wymioty, jadłowstręt, nudności, dyskomfort w prawym górnym kwadrancie jamy brzusznej, wymioty, gorączka, wysypka, świąd, ciemny kolor moczu lub żółtaczka mogących wskazywać na uszkodzenie wątroby.
  4. Wykrywać interakcje lekowe: ocenić, czy pacjent:
  • przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z tolwaptanem takie jak inhibitory lub induktory enzymów wątrobowych,
  • pije sok grefrutowy lub herbatkę ziołową z ziela dziurawca
  • przyjmuje nowe leki będące substratami P-glikoproteiny
  • stosuje leki mogące powodować zwiększenie stężenia sodu we krwi np. musujące produkty przeciwbólowe i niektóre produkty zawierające sód stosowane w leczeniu niestrawności
  1. Monitorować parametry laboratoryjne: śledzić stężenia elektrolitów i innych parametrów krwi, takich jak kwas moczowy czy enzymy wątrobowe, aby wykryć ewentualne zaburzenia.
  2. Doradzać pacjentowi: odpowiadać na pytania pacjenta, udzielać informacji na temat sposobu przyjmowania leku oraz radzić w przypadku ewentualnych niepokojących objawów.
  3. Monitorować stan odżywienia: pytać o apetyt pacjenta, w przypadku spadku łaknienia można doradzić żywność specjalnego przeznaczenia medycznego o obniżonej zawartości białka i sodu np. Renilon 4,0 od Nutricia, który jest przeznaczony dla pacjentów z niewydolnością nerek.
  4. Współpracować z lekarzem: informować lekarza o ewentualnych zmianach w stanie pacjenta lub objawach niepożądanych, aby zapewnić skuteczną opiekę.

Zobacz także: Choroby nerek- jak farmaceuta może pomóc?

Farmaceuta kliniczny pełni kluczową rolę w zapewnieniu, że pacjent otrzymuje leczenie zgodnie z zaleceniami oraz w minimalizowaniu ryzyka działań niepożądanych i interakcji lekowych. Jego wsparcie przyczynia się do skutecznego i bezpiecznego przebiegu terapii oraz poprawy jakości życia pacjentów uczestniczących w programie lekowym dla wielotorbielowatości nerek.

Autor: mgr farm. Zofia Zarzycka

logo