Givlaari (givosiran) to lek, który blokuje wczesny etap produkcji hemu u pacjentów z ostrą porfirią wątrobową. Dzięki temu ogranicza się gromadzenie w organizmie substancji wywołujących objawy choroby (czytaj także: Rybelsus (semaglutyd) — pierwszy doustny analog GLP-1).
Ostra porfiria wątrobowa jest rzadką chorobą genetyczną, w której pacjenci nie posiadają enzymów potrzebnych do produkcji hemu. Choroba objawia się silnymi atakami bólu brzucha, wymiotami i zaburzeniami układu nerwowego, w tym: drgawkami, depresją i lękiem. AHP zagraża życiu ze względu na możliwość porażenia ośrodka oddechowego podczas ataków.
W terapii porfirii nie ma obecnie zatwierdzonych metod leczenia, które bezpośrednio łagodzą lub zapobiegają objawom występujących u chorych na AHP. Nie ma także zatwierdzonych metod leczenia zmniejszających ryzyko ataków.
Jedynym zatwierdzonym preparatem, który stosuje się w leczeniu ostrego ataku jest dożylna hemina — ludzki preparat krwiopochodny. Nie posiada on jednak wskazania do przewlekłej terapii zapobiegającej atakom. Istnieje dodatkowe objawowe leczenie obejmujące środki przeciwbólowe i przeciwwymiotne.
Korzyści i bezpieczeństwo stosowania preparatu Givlaari wykazano w badaniu klinicznym III fazy. W badaniu wzięło udział 94 pacjentów z AHP, którzy doświadczyli co najmniej dwóch ataków w ciągu ostatnich sześciu miesięcy. Wyniki badania wykazały, że terapia lekiem Givlaari obniżyła liczbę rocznych ataków, co przełożyło się na polepszenie komfortu życia chorych.
Źródło: EMA
