Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) to rzadka choroba, która prowadzi do hemolizy erytrocytów na skutek defektu ich błony komórkowej. U pacjentów z PNH brakuje określonego białka, które normalnie chroni czerwone krwinki przed zniszczeniem przez układ odpornościowy.
Ultomiris jest długo działającym inhibitorem dopełniacza, który zapobiega hemolizie erytrocytów. Zatwierdzenie Utlomiris umożliwi dorosłym pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią rzadsze podanie leku przy zachowaniu porównywalnej jak do tej pory skuteczności leczenia.
Skuteczność leku Ultomiris oceniano w badaniu klinicznym w którym losowo przyporządkowano 246 pacjentów do leczenia rawulizumabem lub ekulizumabem. Wyniki badania wykazały, że Ultomiris ma podobne wyniki skuteczności jak ekulizumab. Ponadto produkt Ultomiris oceniano w drugim badaniu klinicznym z losowym przyporządkowaniem 195 pacjentów z PNH (stabilnych klinicznie po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej ostatnie sześć miesięcy) do leczenia rawulizumabem lub kontynuowania terapii ekulizumabem. Ultomiris ponownie wykazał podobny efekt terapeutyczny jak ekulizumab, co świadczy o jego skuteczności.
Częstymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez pacjentów w prowadzonych badaniach klinicznych były bóle głowy i zakażenia górnych dróg oddechowych. Dlatego też pracownicy służby zdrowia powinni zachować ostrożność podczas podawania produktu Ultomiris pacjentom z jakąkolwiek ogólnoustrojową infekcją. W związku z ryzykiem rozwoju infekcji meningokokowej i sepsy, pacjenci powinni zostać zaszczepieni szczepionkami przeciw meningokokom przynajmniej na dwa tygodnie przed podaniem pierwszej dawki leku Ultomiris, chyba że ryzyko opóźnienia leczenia przeważa nad ryzykiem rozwoju infekcji.
Ultomiris otrzymał także oznaczenie Orphan Drug – leku sierocego.
Źródło:FDA
