Leczenie produktem Zolgensma jest celowaną terapią genetyczną. Pozwala zastąpić wadliwy lub brakujący gen SMN1, co umożliwia zatrzymanie progresji choroby dzięki jednorazowej infuzji preparatu.
Wskazaniem preparatu jest leczenie dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
Początkowo podmiot odpowiedzialny nie mógł zarejestrować leku w Stanach Zjednoczonych z powodu wysokiej ceny. Jednak firma uzasadniła, że dzięki terapii preparatem Zolgensma można uratować życie dzieci. Dodatkowo, odpowiednią skuteczność wykazuje jedna dawka.
Do tej pory dzieci chorujące na rdzeniowy zanik mięśni leczono lekami, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie, a terapia trwała całe życie.
Po wejściu na rynek amerykański, Novartis liczy na szybkie wprowadzenie leku do Europy i Japonii.
Źródło: politykazdrowotna.com
