Po raz drugi FDA zaakceptowała leczenie raka oparte na wspólnym biomarkerze w różnych typach nowotworów, a nie na jego lokalizacji w ciele. Pierwsza taka decyzja została wydana w maju 2017 r. dla pembrolizumabu (Keytruda). Kolejne zatwierdzenie oznacza nowy kierunek w opracowywaniu leków przeciwnowotworowych. Nowotwór nie jest już określany wyłącznie na podstawie miejsca jego pochodzenia lub diagnozy patologicznej, a przez obecność określonego biomarkera.
Preparat Vitrakvi jest wskazany w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci z guzami litymi, z obecnością fuzji genów neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK), z przerzutami lub gdy chirurgiczna resekcja prawdopodobnie nie przyniesie efektów albo będzie zagrożeniem dla życia pacjenta.
Badania wykazały, że geny NTRK, które kodują białka TRK, mogą ulegać nieprawidłowej fuzji z innymi genami, co powoduje powstawanie sygnałów wzrostu dla nowotworów. Fuzje NTRK są rzadkie, ale występują w nowotworach powstających w wielu miejscach ciała.
Skuteczność larotrectinibu badano w trzech badaniach klinicznych, obejmujących 55 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z guzami litymi, u których zidentyfikowano fuzję genu NTRK, u których chirurgiczna resekcja prawdopodobnie doprowadziłaby do ciężkich powikłań.
Larotrektynib wykazał 75-procentową odpowiedź chorych na różne typy nowotworów (mięsaka tkanki miękkiej, raka ślinianek, dziecinnego włókniakomięsaka, raka tarczycy, raka płuc).
75% odpowiedzi na terapię trwało przynajmniej 6 miesięcy, 39%- rok lub dłużej.
Źródło: FDA
