Amyloidoza hATTR jest chorobą dziedziczną, rzadką, zagrażającą życiu. Jest ona spowodowana mutacjami w genie transtyretyny (TTR), które powodują, że nieprawidłowo sfałdowane białka TTR gromadzą się jako włókienka amyloidu w wielu miejscach, w tym w nerwach, sercu i przewodzie pokarmowym. Pacjenci z tą chorobą zwykle mają problemy z sercem i objawy, takie jak osłabienie mięśni kończyn, a na późniejszych etapach niezdolność do chodzenia, problemy dotyczące żołądka i jelit (prowadzące do niedożywienia) i dysfunkcję pęcherza. Amyloidoza hATTR występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet.
Onpattro zawiera patisiran, lek zrobiony z małej nici syntetycznego materiału genetycznego zwanego „małym interferującym RNA” (siRNA), zaprojektowanym do przyłączenia się do materiału genetycznego komórek odpowiedzialnych za wytwarzanie białka TTR i blokowania jego produkcji w wątrobie. Zmniejsza to produkcję TTR, zmniejszając w ten sposób akumulację amyloidu TTR w tkankach i spowalniając postęp choroby. Preparat Onpattro podaje się w infuzji dożylnej raz na trzy tygodnie.
Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Onpattro oceniano w kluczowym badaniu obejmującym 225 pacjentów ze amyloidozą hATTR i objawową polineuropatią. Badanie wykazało istotną klinicznie poprawę neurologicznych objawów choroby i jakości życia pacjentów, a także pozytywny wpływ na parametry serca. Skuteczność tego leczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 3. nie została jeszcze wykazana. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje związane z infuzją, takie jak uderzenia gorąca, ból pleców, nudności, bóle brzucha, duszność i ból głowy.
Lek Onpattro jest drugim lekiem zalecanym do stosowania w tej chorobie, po uzyskaniu pozytywnej opinii na temat preparatu Tegsedi (inotersen) w maju 2018 r. Te dwa leki znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne tej choroby, do których należy obecnie przeszczepienie wątroby, leczenie tafamidisem i stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ). Wszystkie z nich mają znaczne ograniczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 2. i 3., co oznacza, że istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba medyczna. W związku z tym CHMP uznał, że produkt leczniczy Onpattro ma duże znaczenie dla zdrowia publicznego i zgodził się na wniosek o przyspieszoną ocenę tego leku.
Preparat Onpattro został oznaczony jako lek sierocy w kwietniu 2011 r. Jak zawsze w momencie zatwierdzenia, Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) EMA dokona przeglądu oznaczenia sierocego w celu ustalenia, czy dostępne informacje pozwalają na utrzymanie statusu leku sierocego Onpattro i przyznanie temu lekowi 10 lat wyłączności na rynku.
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Onpattro do dostępu pacjentów. Opinia CHMP zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie udzielenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i zwrotu będą miały miejsce na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli / zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
Pełna treść raportu dostępna jest TUTAJ.
