Choroba Parkinsona jest drugim najczęstszym nieuleczalnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym po chorobie Alzheimera. Charakteryzuje się nagromadzeniem złogów białka w neuronach dopaminergicznych w postaci włókien amyloidowych. Agregaty te są tworzone głównie przez białko alfa-synukleiny w bardzo złożony sposób, co utrudnia identyfikację cząsteczek, które mogą zapobiegać lub odwracać proces i związaną z nim neurodegenerację.
Współpraca prowadzona przez naukowców z Instytutu Biotechnologii i Biomedycyny Universitat Autònoma de Barcelona zidentyfikowała cząsteczkę, która zatrzymuje i odwraca tę neurodegenerację. Po przeanalizowaniu ponad 14 000 cząsteczek odkryli cząsteczkę SynuClean-D, która hamuje agregację białka alfa-synukleiny i rozbija już uformowane włókna amyloidowe, zapobiegając w ten sposób inicjacji procesu powodującego początek neurodegeneracyjnej choroby Parkinsona.
Dzięki eksperymentom przeprowadzonym z Caenorhabditis elegans, jednym z najczęściej wykorzystywanych modeli zwierzęcych w chorobach neurodegeneracyjnych, naukowcy byli w stanie zweryfikować, że poprzez podawanie SynuClean-D przez żywność, cząsteczka była zdolna do znacznego zmniejszenia agregacji alfa-synukleiny, zapobiegając degeneracji neuronów dopaminergicznych.
Aby zidentyfikować badaczy SynuClean-D opracowano metodologię umożliwiającą identyfikację inhibitorów agregacji alfa-synukleiny wśród tysięcy cząsteczek. Po zidentyfikowaniu przeprowadzono biofizyczną charakterystykę in vitro ich aktywności hamującej i przeprowadzono testy w celu wykrycia ich zachowania w ludzkich hodowlach komórek nerwowych, przed testowaniem ich w zwierzęcych modelach choroby. Doświadczenia wykazały, że podawanie zidentyfikowanego inhibitora zmniejszyło agregację białek, polepszając ruchomość zwierzęcia i chroniąc go przed degeneracją neuronów.
