FDA: Lantidra — pierwsza terapia komórkowa w leczeniu cukrzycy typu 1 zatwierdzona

Lantidra — przyszłość diabetyków?

Lantidra została zatwierdzona do leczenia dorosłych z cukrzycą typu 1, u których mimo intensywnego leczenia i edukacji nie udaje się osiągnąć docelowych poziomów glikowanej hemoglobiny z powodu nawracających epizodów ciężkiej hipoglikemii.

„Dzisiejsze zatwierdzenie pierwszej w historii terapii komórkowej dla pacjentów z cukrzycą typu 1 dostarcza osobom z cukrzycą typu 1 i nawracającą ciężką hipoglikemią dodatkową opcję leczenia, która pomaga osiągnąć docelowe poziomy glukozy we krwi.” — powiedział Peter Marks, M.D., Ph.D., dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych FDA.

Niektóre osoby z cukrzycą typu 1 mają trudności z kontrolowaniem ilości potrzebnej codziennie insuliny w celu zapobiegania hiperglikemii bez spowodowania hipoglikemii. Mogą również rozwijać niewrażliwość na hipoglikemię, przez co nie są w stanie wykryć, że ich poziom glukozy we krwi spada. Przez co nie mają szansy na podjęcie środków w celu zapobiegania dalszemu spadkowi glukozy. To utrudnia dawkowanie insuliny. Lantidra dostarcza potencjalną opcję leczenia dla tych pacjentów.

Mechanizm działania

Głównym mechanizmem działania Lantidry jest uwalnianie insuliny przez allogenowe komórki beta wysp trzustkowych podanych w infuzji. U niektórych pacjentów z cukrzycą typu 1 wprowadzone komórki mogą produkować wystarczającą ilość insuliny. Dzięki czemu pacjent nie musi już przyjmować insuliny w celu kontrolowania poziomu cukru we krwi. Lantidrę podaje się w postaci jednej infuzji do żyły wrotnej. W zależności od reakcji pacjenta na początkową dawkę można wykonać dodatkową infuzję.

Bez inusliny nawet przez kilka lat

Bezpieczeństwo i skuteczność Lantidry oceniono w dwóch nierandomizowanych badaniach, w których udział wzięło 30 uczestników z cukrzycą typu 1 i brakiem wrażliwości na hipoglikemię. Otrzymali co najmniej jedną i maksymalnie trzy infuzje. 21 uczestników nie musiało przyjmować insuliny przez rok lub dłużej, z czego 11 uczestników nie wymagało insuliny od jednego do pięciu lat, a 10 uczestników nie wymagało insuliny przez ponad pięć lat. Pięciu uczestników nie osiągnęło żadnego dnia niezależności od insuliny.

Lantidra — Działania niepożądane

Reakcje niepożądane związane z Lantidrą różniły się u każdego uczestnika w zależności od liczby otrzymanych infuzji i czasu obserwacji i mogą nie odzwierciedlać obserwowanych wskaźników w praktyce. Najczęstsze reakcje niepożądane obejmowały nudności, zmęczenie, anemię, biegunkę i ból brzucha. Większość uczestników doświadczyła co najmniej jednej poważnej reakcji niepożądanej związanej z procedurą infuzji i stosowaniem leków immunosupresyjnych potrzebnych do utrzymania żywotności komórek wysp trzustkowych. Niektóre poważne reakcje niepożądane wymagały przerwania stosowania leków immunosupresyjnych, co prowadziło do utraty funkcji komórek wysp trzustkowych i niezależności od insuliny. Te zdarzenia niepożądane należy wziąć pod uwagę przy ocenie korzyści i ryzyka związanych z Lantidrą dla każdego pacjenta.

Źródło: FDA