Podstawę dla wydanego przez Komisję Europejską postanowienia stanowią dane przeprowadzonego na całym świecie (również w pięciu państwach europejskich), kluczowego badania KArMMa. W jego toku, uzyskane zostały szybkie, głębokie oraz trwałe odpowiedzi na leczenie, przy jednoczesnym poznanym oraz przewidywalnym profilu bezpieczeństwa.
Abecma jest terapią CAR-T, kierowaną do leczenia dorosłych chorych z nawrotowym oraz opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których zastosowane zostały wcześniej co najmniej trzy różne linie leczenia – w tym z zastosowaniem leku immunomodulującego, inhibitora proteasomów, a także przeciwciała anty-CD38, i u których nastąpiła progresja szpiczaka podczas ostatniej linii leczenia.
Należy zaznaczyć, że w marcu 2021 roku, Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) miała zarejestrować terapię anty-BCMA z wykorzystaniem technologii CAR-T cells kierowaną do chorych ze szpiczakiem mnogim na obszarze USA.
Terapia CAR-T nazywana Abecma (idecabtagene vicleucel) jest na terenie Stanów Zjednoczonych dedykowana pacjentom z nawrotowym bądź opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których zastosowane zostały wcześniej co najmniej cztery różne linie leczenia.
FDA podjęła decyzję, bazując na danych, które pochodzą z badania klinicznego KArMMa. I tak, okazuje się, że blisko trzy czwarte osób uczestniczących odpowiedziało na zastosowanie leczenia terapią Abecma, zaś u 28% uzyskano tzw. odpowiedź całkowitą. Abecma jest pierwszą komórkową terapią genową, która została zatwierdzona przez FDA w leczeniu szpiczaka mnogiego.
Warto też wspomnieć, że w lutym 2021 r., FDA miała zarejestrować inną terapię CAR-T firmy Bristol Myers Squibb o nazwie Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) w leczeniu chorych z opornymi bądź nawrotowymi chłoniakami z dużych komórek B (LBCL), którzy mieli przejść dwie lub więcej linii leczenia systemowego.
