U pacjentów z hATTR białko krwi zwane transtyretyną jest uszkodzone i łatwo pęka. Zepsute białko tworzy włóknistą substancję zwaną amyloidem, która gromadzi się w obwodowym układzie nerwowym i wielu narządach, takich jak przewód pokarmowy, nerki i serce, gdzie zakłóca ich normalne funkcje.
Tegsedi jest „antysensownym oligonukleotydem”, bardzo krótkim syntetycznym DNA zaprojektowanym do przyłączenia się do materiału genetycznego komórek odpowiedzialnych za produkcję białka transtyretyny. Oczekuje się, że zmniejszy produkcję transtyretyny, zmniejszając w ten sposób tworzenie się amyloidów i łagodząc objawy hATTR.
Wpływ produktu Tegsedi oceniano w badaniu obejmującym pacjentów z hATTR z polineuropatią stopnia 1. lub 2. Badanie wykazało klinicznie istotny wpływ na neurologiczne objawy choroby i na jakość życia pacjentów. Skuteczność tego leczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 3. nie została jeszcze wykazana.
Aktualne opcje terapeutyczne dla hATTR to przeszczepienie wątroby i zastosowanie niezgodne z przeznaczeniem niesteroidowego leku przeciwzapalnego (NLPZ). Wszystkie z nich mają znaczne ograniczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 2. i 3., co oznacza, że istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba medyczna. Dlatego CHMP uznał, że Tegsedi ma duże znaczenie dla zdrowia publicznego i zgodził się na wniosek skarżącej o szybszą ocenę tego leku.
Ponieważ hATTR jest chorobą rzadką, którą w Europie diagnozuje się w około trzech przypadkach na 10 milionów ludzi rocznie, Tegsedi zostało w 2014 r. uznane za lek sierocy.
Jak zawsze w momencie zatwierdzenia, Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) EMA dokona przeglądu sierocego oznaczenia w celu ustalenia, czy dostępne informacje pozwalają na utrzymanie statusu leku sierocego Tegsedi i przyznanie mu dziesięcioletniej wyłączności rynkowej.
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Tegsedi do dostępu pacjentów. Opinia CHMP zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie udzielenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i zwrotu będą miały miejsce na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli / zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
