Terapię CAR-T we wskazaniu nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (r/r B-ALL) u dzieci oraz dorosłych do 25. roku życia, umieszczono w projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 sierpnia dotyczącym wykazu leków refundowanych. Wykaz ten obowiązuje od 1 września 2021 r.
Immunoterapia CAR-T jest indywidualnie przygotowywaną, jednorazową terapią genowo-komórkową, wykorzystującą do walki z nowotworem układ odpornościowy dzięki poddaniu modyfikacji genetycznej limfocytów T chorego. Wskutek takiej ingerencji, limfocyty mają uzyskiwać dodatkowy receptor – chimerowy receptor antygenowy, który wychwytuje oraz niszczy komórki nowotworu.
Prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, komentował:
– Pierwszy pacjent Przylądka Nadziei otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów.
O terapiach CAR-T mówi się, że to najbardziej obiecujący kierunek rozwoju medycyny w starciu z nowotworami krwi w ostatnich latach.
