Nowy lek na rzadką dziedziczną chorobę

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku Onpattro (patisiran) do leczenia dziedzicznej amyloidozy pośredniczonej przez transtyretynę (amyloidoza hATTR) u dorosłych pacjentów w stadium 1 lub stadium 2 polineuropatii. Oczekuje się, że lek ten wpłynie na przebieg choroby i poprawi funkcjonowanie pacjenta oraz jakość życia.

Amyloidoza hATTR  jest chorobą dziedziczną, rzadką, zagrażającą życiu. Jest ona spowodowana mutacjami w genie transtyretyny (TTR), które powodują, że nieprawidłowo sfałdowane białka TTR gromadzą się jako włókienka amyloidu w wielu miejscach, w tym w nerwach, sercu i przewodzie pokarmowym. Pacjenci z tą chorobą zwykle mają problemy z sercem i objawy, takie jak osłabienie mięśni kończyn, a na późniejszych etapach niezdolność do chodzenia, problemy dotyczące żołądka i jelit (prowadzące do niedożywienia) i dysfunkcję pęcherza. Amyloidoza hATTR występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet.

Onpattro zawiera patisiran, lek zrobiony z małej nici syntetycznego materiału genetycznego zwanego „małym interferującym RNA” (siRNA), zaprojektowanym do przyłączenia się do materiału genetycznego komórek odpowiedzialnych za wytwarzanie białka TTR i blokowania jego produkcji w wątrobie. Zmniejsza to produkcję TTR, zmniejszając w ten sposób akumulację amyloidu TTR w tkankach i spowalniając postęp choroby. Preparat Onpattro podaje się w infuzji dożylnej raz na trzy tygodnie.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Onpattro oceniano w kluczowym badaniu obejmującym 225 pacjentów ze amyloidozą hATTR i objawową polineuropatią. Badanie wykazało istotną klinicznie poprawę neurologicznych objawów choroby i jakości życia pacjentów, a także pozytywny wpływ na parametry serca. Skuteczność tego leczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 3. nie została jeszcze wykazana. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje związane z infuzją, takie jak uderzenia gorąca, ból pleców, nudności, bóle brzucha, duszność  i ból głowy.

Lek Onpattro jest drugim lekiem zalecanym do stosowania w tej chorobie, po uzyskaniu pozytywnej opinii na temat preparatu Tegsedi (inotersen) w maju 2018 r. Te dwa leki znacznie poszerzają możliwości terapeutyczne tej choroby, do których należy obecnie przeszczepienie wątroby, leczenie tafamidisem i stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ). Wszystkie z nich mają znaczne ograniczenia u pacjentów z polineuropatią stopnia 2. i 3., co oznacza, że ​​istnieje wyraźna niezaspokojona potrzeba medyczna. W związku z tym CHMP uznał, że produkt leczniczy Onpattro ma duże znaczenie dla zdrowia publicznego i zgodził się na wniosek o przyspieszoną ocenę tego leku.

Preparat Onpattro został oznaczony jako lek sierocy w kwietniu 2011 r. Jak zawsze w momencie zatwierdzenia, Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) EMA dokona przeglądu oznaczenia sierocego w celu ustalenia, czy dostępne informacje pozwalają na utrzymanie statusu leku sierocego Onpattro i przyznanie temu lekowi 10 lat wyłączności na rynku.

Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Onpattro do dostępu pacjentów. Opinia CHMP zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie udzielenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i zwrotu będą miały miejsce na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli / zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.

Pełna treść raportu dostępna jest TUTAJ.

Podobał się artykuł? Podziel się!
Share on Facebook
Facebook
Share on LinkedIn
Linkedin
Tweet about this on Twitter
Twitter
Share on Google+
Google+
Email this to someone
email